该许可基于双方于 2024 年 7 月达成的协议，Beacon 有权在 12 个月内评估 AAV204 在某些眼科适应症中治疗潜力，并可选择获得全球非独占许可，将 AAV204 用于最多五个基因或疾病靶点。

Beacon Therapeutics 是一家眼科基因治疗公司，成立于2023年，致力于通过 AAV 递送编码治疗性蛋白的基因，以治疗视网膜疾病。现首席执行官Lance Baldo 拥有超过 20 年的生物制药领导经验，包括在 Genentech 任职期间成功推出 Lucentis 的两种新适应症和新配方。

Abeona 致力于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法。其 ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）是首个也是唯一一个已获批用于治疗成人和儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的自体细胞基因疗法。ZEVASKYN 使用复制缺陷型逆转录病毒载体，将功能性 VII 型胶原蛋白 COL7A1 基因体外导入患者自身皮肤细胞，从而在治疗伤口中产生功能性 VII 型胶原蛋白。公司开发的产品组合以AAV基因疗法为主，用于治疗存在巨大未满足医疗需求的眼科疾病。

Abeona拥有专有 AAV 衣壳库 AIM™，从北卡罗来纳大学教堂山分校获得授权。AIM™ 衣壳库包括一系列新型 AAV 血清型，旨在将基因有效载荷递送至与严重遗传疾病相关的关键组织，包括中枢神经系统（包括视网膜）、肺、眼、肌肉、肝脏和其他组织，并可能具有更好的趋向性。AIM™ 载体在临床前研究中已显示出逃避天然 AAV 载体产生的免疫反应的潜力。

AAV204 是 AIM™ 衣壳库中的一种新型 AAV 衣壳，已证明在视网膜旁给药后可达到较高的黄斑和视神经转导水平，并且还证明在小鼠和非人类灵长类动物玻璃体内给药后可促进内层和外层视网膜的转导。

AAV204 相关的专利家族为PCT/US2015/061788（发明人：Steven Gray和Thomas McCown），相关成员包括US10532110B2和US10561743B2等。

US10532110B2涉及一种通过DNA改组和定向进化方式获得靶向中枢神经系统的嵌合AAV衣壳，权利要求保护使用AAV递送核苷酸至CNS细胞的方法，限定了AAV中衣壳蛋白的序列SEQ ID NO: 56以及至多一个氨基酸取代，预计2036年到期。

US10561743B2的权利要求保护编码衣壳蛋白的核苷酸序列，限定衣壳蛋白的氨基酸序列序列SEQ ID NO: 56以及至多一个氨基酸取代，且取代发生在VP3区域，预计2035年到期。

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