案件背景

本案例主要涉及一件专利号为ZL201580008450.8，名称为“包括含硫部分的糖衍生物和制备它们的方法以及使用它们治疗MPS IIIC 的方法”的发明专利（下称“涉案专利”）。该专利在经历了补交实验数据、实质审查驳回、申请人请求复审后，最终复审委于2021年4月7日撤销了驳回决定。

驳回决定

具体而言，驳回决定所针对的权利要求1如下，其为产品权利要求，保护了一种通式化合物或其药学上可接受的盐。

实审审查员认为上述权利要求不具备创造性，主要原因在于：

1） 对比文件3（CN102647905A，公开日：2012-08-22）公开了用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的新颖组合物，组合物中的活性物质具有式I结构；

2） 权利要求1相对于对比文件3的区别在于：权利要求1的2-位为磺酰基取代、3-OH、5-NHA1与对比文件3不同（如下表所示），基于该区别技术特征，涉案专利实际解决的技术问题是提供一种新的糖衍生物；

3）为获得治疗活性提高或副作用减小的活性化合物，本领域技术人员有动机在对比文件3公开的式I结构基础上对各取代基团进行结构修饰，因此权利要求1不具备创造性。

驳回决定同时指出，因为原申请文件中关于新化合物仅断言性记载了新化合物“适用于用作α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶的药物分子伴侣和/或抑制剂”的技术效果以及记载了化合物的制备、鉴定，没有记载技术效果的测试方法，也没有记载任何分子、细胞或动物药理实验数据证明技术效果，因此不予考虑实质审查过程中递交的补充实验数据。

由此可见，实审审查员认为涉案专利实际解决的技术问题是提供一种结构不接近的新化合物，对于这样的化合物，只有当其具有一定用途或有益效果时，才能认可其创造性。但是由于原说明书中仅记载了“断言式”的技术效果，并没有记载任何技术效果的测试方法和证明技术效果的定性或定量数据，本领域技术人员无法确认在申请日前权利要求所保护的化合物具有说明书声称的效果，因此不予考虑。

因对驳回决定不服，申请人请求复审并在答复复审通知书时再次提交了更为清晰的补充实验数据，其中还增加了对实验方法的具体描述。

补交实验数据

具体而言，申请人补交的实验数据包括化合物式IIIa（请见如下授权版本的权利要求）可以抑制a-葡糖酰胺N-乙酰转移酶活性。

复审阶段修改

在复审过程中，申请人对权利要求进行了两次修改，先是对化合物分子的用途进行了限定，随后又进一步修改了权利要求，限定了具体的化合物分子结构，最终授权版本的权利要求1如下所示。

前置审查部门未接受补充实验数据，坚持驳回决定。随后，国家知识产权局成立合议组对本案进行审理。

争议焦点

由上可知，本案的争议焦点在于：1）在说明书仅记载了断言式结论以及化合物的制备、鉴定，没有记载技术效果的测试方法和证明技术效果的定性或定量数据时，是否可以接受补充实验数据；2）如果该实验数据可以接受，能否证明所要求保护的技术方案具备有益效果，从而克服创造性问题。

复审委经过审查，接受了补充实验数据，并认为补充实验数据可以证明权利要求1保护的化合物具有有益效果，修改后的权利要求1克服了创造性问题。下面的部分将围绕上述两个争议点展开。

断言式结论+现有技术

合议组认为，申请人补交的实验数据应当予以接受。

根据现有技术，圣菲利柏式综合征类型C（即，MPS IIIC）是一种黏多糖贮积症，其致病机理是患者体内产生α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶的能力被破坏或降低，导致身体不能适当地降解葡糖胺多糖，葡糖胺多糖就会在细胞中积累引起疾病症状。因此，增强α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶的活性是一种潜在的治疗方法。

现有技术已经公开“尽管听上去有悖常理，但溶酶体酶的竞争性抑制剂可用作药物分子伴侣，在低浓度下增强酶的活性”。涉案专利中涉及的α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶是溶酶体酶，那么可以推知α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶的竞争性抑制剂可以用作药物分子伴侣，在低浓度下增强酶的活性，从而治疗MPS IIIC。

而原申请文件已经记载了化合物式IIIa的技术效果（即，可以用作α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶的药物分子伴侣和/或抑制剂，用于治疗溶酶体贮积失调如MPS IIIC）。换言之，补充实验数据待证的技术效果已经在原申请文件中公开。

另外，补交实验数据的测试方法虽然没有记载在说明书中，但所用的酶活性测试方法是本领域的常规手段，因此，本领域技术人员结合现有技术无需过度劳动就可以获得补交实验数据，应当予以考虑。

由上可知，尽管原申请文件中仅记载了化合物的制备、鉴定，没有记载获得补充实验数据待证技术效果所用的测试方法，也没有记载化合物式IIIa活性的定性或定量实验数据，但是本领域技术人员可以根据现有技术已知的测试方法获得原申请文件中记载的技术效果（即，新化合物可用作α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶的药物分子伴侣和/或抑制剂），因此，补交实验数据所要证明的技术效果可以从专利申请文件公开的内容中得到。

补交实验数据证明创造性

结合上文，涉案专利与对比文件3的区别技术特征在于2-位、3-位、5-位的基团不同且差异较大，基于该区别技术特征，涉案专利解决的技术问题是提供一种结构不相似的、新的糖衍生物。因此，现有技术没有启示，需要证明的是新化合物式IIIa具备有益效果。

而在说明书公开了新化合物式IIIa的技术效果以及申请人补交了相应的实验数据予以证明其技术效果的情况下，本领域技术人员可以确定本申请要求保护的新化合物式IIIa能够作为α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶的药物分子伴侣治疗MPS IIIC疾病，具备有益效果，克服了创造性问题。

小结

在最新一版审查指南修改前，申请人若想基于说明书中的“断言式结论”补充实验数据，特别是在说明书中仅记载新化合物的制备和鉴定，没有记载效果例数据的情况下，有较大可能会因本领域技术人员无法确认其实验结果是申请日前已经获得的而不予接受补交实验数据。

但结合上述分析，在指南修改后，即使说明书中没有记载关于化合物式IIIa活性的定性或定量实验数据，也没有记载获得技术效果的测试方法，结合本申请的“断言式结论”（即，化合物式IIIa能够作为α-葡糖酰胺N-乙酰转移酶的药物分子伴侣治疗MPS IIIC疾病）和现有技术能够推断得到补交实验数据待证的技术效果，且补交实验数据所依赖的测试方法来源于现有技术，即可以认为补交实验数据所要证明的技术效果是能够从专利申请文件公开的内容中得到的，应当考虑补交实验数据。由此可见，专利审查指南修改后，对于这种情形下补交实验数据的接受尺度有放宽的趋势。

在风险排查的过程中，即使潜在风险专利（申请）未记载效果例的数据，仅在说明书中“断言式”描述了技术效果，我们也需要充分考虑申请人有一定可能通过补交实验数据克服可专利性问题，以评估潜在风险专利（申请）的风险等级。

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