Alnylam 将利用 Tenaya 的靶点识别和验证能力，识别多达 15 个与心脏病相关的新型基因靶点。这项交易有望巩固 Alnylam 在心血管疾病RNAi疗法领域的地位。该公司近期已获得批准用于治疗伴有心肌病的 ATTR 淀粉样变性（ATTR-CM）的 siRNA 疗法 Amvuttra（vutrisiran）。

Tenaya 成立于2016年并于2021年在纳斯达克上市，专注于心脏病的潜在治愈疗法，包括但不限于基因替代疗法、基因编辑、小分子药物、基因沉默和再生医学方法。

• 心脏病是全球首要死因，约占全球死亡总数的 32%。心脏病治疗目前主要集中于广泛缓解常见疾病的症状，而新疗法的研发则因需要进行大量研究而受阻。对心脏病遗传病因的认识不断加深以及对基因检测的日益重视，共同推动了针对心脏疾病潜在遗传病因的精准药物的发现、开发和商业化。目前已知有超过 250 种基因明确的疾病与心脏相关，这为药物靶点的研究提供了众多潜在靶点。

Tenaya 拥有独特的集成能力能够实现与治疗模式无关的靶点识别和验证。包括：

• 利用人诱导多能干细胞来源的心肌细胞 (iPSC-CM) 进行高通量体外筛选、成像分析和机器学习算法，以识别新的基因靶点；

• 利用人源工程化心脏组织和啮齿动物心脏病体内模型，能够验证和表征潜在的候选产品。

Tenaya 还拥有能够靶向心脏不同类型细胞的新型 AAV 衣壳，以帮助设计候选产品。

Tenaya 处于临床阶段的研发管线包括两款 AAV9 基因疗法（TN-201 和 TN-401），分别用于治疗 MYBPC3 相关肥厚型心肌病（HCM）和 PKP2 基因突变引起的致心律失常性右室心肌病（ARVC）。还有一款首创组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 6 小分子选择性抑制剂（TN-301），用于治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）及相关心血管/肌肉疾病。

Tenaya的工程化心脏组织技术由 UC Berkeley 的 Kevin Healy 团队和 Gladstone 研究者合作开发，用于疾病建模和药物测试。iPSC-CM技术来自于Gladstone（Deepak Srivastava博士等）和德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）在细胞重编程领域的开创性工作。

据公开信息披露，Tenaya 已从 Gladstone 和 UTSW 获得专利许可，而从UC Berkeley是否获得许可暂未明确。其中，Gladstone可能相关的专利家族包括：PCT/US2011/033938和PCT/US2012/052862均涉及诱导成纤维细胞重编程为心肌细胞的方法；PCT/US2015/044232涉及用于体外生成三维微组织（比如：心脏功能组织模型）的装置或方法。

Tenaya自身的专利则主要围绕其开发出的具体产品和AAV技术。

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