AAVantgarde 致力于开发针对遗传性视网膜疾病的基因疗法，公司主要利用双AAV平台递送大片段基因，以克服单个AAV的容量限制。AAVantgarde 拥有两个双AAV平台—dual hybrid和AAV-intein平台。

Stargardt 病由 ABCA4 基因突变引起，导致毒性类视黄醇副产物在视网膜中积聚，并导致视力逐渐丧失。ABCA4 基因长度为 6.8 kb，由于太长，无法被标准的单个 AAV 载体包装，使用双 AAV-intein 平台可以将编码ABCA4 基因的序列片段化并分别装载于两个 AAV 载体中并实现完整蛋白表达。

AAVantgarde还有一款用于治疗 Usher 综合征 1B 型视网膜色素变性的AAVB-081 ，正处于 I/II 期临床阶段，是首个在眼科疾病领域进行临床测试的双 AAV 基因疗法。AAVB-081是基于dual hybrid 的AAV8载体，已获得FDA孤儿药资格认定。

AAV-Intein 平台可实现大片段基因的递送。该平台将编码目标蛋白的基因分为两部分，分别与分裂内含肽（split inteins）序列连接，并装载于两个独立的 AAV 载体中。进入细胞后，这两段蛋白在表达后通过分裂内含肽介导的蛋白质反式剪接（protein trans-splicing）过程，重新拼接为完整的多肽。

2025年3月份，AAVantgarde Bio 与其合作伙伴 TIGEM（Telethon 遗传学和医学研究所） 联合在《Science Advances》上发表题为“ 双 AAV-intein 载体治疗 Stargardt 病的视网膜基因疗法在大型动物模型中既安全又有效”的论文，为该项目向临床转化提供了有力证据。

TIGEM有一个涉及 intein 的专利家族PCT/EP2019/078020，权利要求请求保护一种载体系统，包括两个载体或三个载体，并限定载体中包含编码序列和intein序列。即，双AAV或三AAV系统，用于治疗大基因突变引起的疾病。

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