机器学习有望给医药行业提供巨大的创新机会，目前处于加速增长的阶段，据估计2021年其市场价值预计将达到66亿美元。Insilico Medicine是一家将新一代人工智能应用于新药分子开发的领先者，该公司率先将生成对抗网络(GANs)应用于生成具有指定参数的新分子结构。

AI药物研发新锐公司Insilico Medicine

据估计，目前将一款新药推向市场大约需要花费26亿美元，而且开发速度也越来越慢，人工智能 (artificial Intelligence，AI)，特别是机器学习 (machine Learning，ML)可以帮助设计候选分子，在药物开发中具有一定的应用潜力。

Insilico Medicine是将AI/ML应用到药物开发的一家头部公司，专注于使用AI用于药物发现、生物标志物开发和衰老研究。

Insilico使用生成对抗网络 (generative adversarial network，GANs)和强化学习 (reinforcement learning，RL)的方法以生成针对已知或未知疾病靶标的新型分子结构。

设计原理是通过使用算法学习过去已知的靶向特定靶标的有效分子的相关论文和专利来设计分子结构，优先考虑新颖的、逻辑合理以及可以在实验室中合成的结构。这一过程类似于药物化学家阅读文献并将不同分子进行组合设计的过程。从30,000个潜在设计中，该团队选择了40个代表性的结构设计。

Insilico Medicine已经与多家公司达成了合作，比如：与GSK合作以发现新型的生物靶标和分子、与Life Extension合作开发衰老生物标志物和抗衰老剂、与研究人工智能和区块链的合作伙伴Bitfury共同推进AI在医药领域的应用。

除了与大型制药公司合作之外，该公司还致力于开发针对癌症、皮肤病、纤维化、NASH、阿尔茨海默氏病、糖尿病和衰老等疾病的内部药物管线。

2019年9月，Insilico Medicine刚完成了3700万美元的B轮融资进一步开发其在癌症、纤维化、NASH、免疫学和中枢神经系统疾病等方面的产品管线。

Insilico Medicine的专利资产

围绕提高药效和安全性的机器学习系统

早期，Insilico Medicine的专利申请主要围绕提高药效和安全性的机器学习系统。

Insilico Medicine于2015年递交了涉及提高药物功效和安全性的系统、方法和软件的美国专利申请 (公开号US20160132632A1，目前处于审查阶段)，独立权利要求1、17和18分别涉及提高药物功效和安全性的方法、预测药物功效的计算机软件和预测药物功效的系统。

权利要求1请求保护：一种改善药物功效和治疗患者疾病的安全性的方法，所述方法包括：

a 根据与疾病相关的多种生物途径的途径表现强度 (PMS)，提供药物评分数据库 (DSD)；和b 将所述患者的所述多个生物途径的所述途径表现强度与所述药物评分数据库进行比较以提供预测指示，即所述患者是对所述药物的应答者还是非应答者，以确定是否应将所述药物用于治疗所述患者。

2016年递交的US20170193176A1涉及一种用于改善治疗患者疾病的药物功效和安全性的方法，该方法包括：提供一种支持向量机 (support vector machines，SVM)算法的调整方法，将数据从训练数据集 (T)传输到验证数据集 (V)，并进一步确定患者是否对所述药物有反应的预测指示，以确定是否应将所述药物用于治疗所述患者。

围绕预防衰老研究

近年来，Insilico Medicine围绕gero-protective药物 (调节与衰老和寿命相关途径的靶向药物)递交了多项专利申请，部分涉及计算机算法，部分涉及使用此算法开发的具体产品或治疗用途。

US20170293715A1涉及对gero-protective药物进行分级的计算机软件产品或系统，独立权利要求1请求保护一种计算机软件产品，所述产品用于对gero-protective药物进行分级，该产品包括计算机可读介质，在该计算机可读介质中存储了程序指令，这些指令在被计算机读取时会导致计算机执行以下操作：

a 收集一个物种年轻受试者和年老受试者的转录组数据，以评估多种生物途径的途径激活强度 (PAS)和下调强度；

b 将从年老受试者相对于年轻受试者的所述活化强度和下调强度变化映射至多个生物途径，以形成途径云图；和

c 根据用于使一个物种的所述途径云图中的信号通路云扰动 (SPCD) 最小化程度进行药物评级，以提供所述gero-protective药物的等级。

授权的US10325673B2涉及为受试者创建生物衰老时钟的方法，包括：a) 接收源自受试者的组织或器官的转录组签名；b) 基于转录组签名创建输入向量； c) 将输入向量输入机器学习平台；d) 基于机器学习平台的输入向量生成组织或器官的预测生物衰老时钟，其中生物衰老时钟特异于组织或器官；e) 编写包括生物衰老时钟的报告，以识别组织或器官的预计生物年龄。

除了涉及计算机算法的专利申请之外，Insilico还对于使用机器学习方法鉴定出来的特定药物组合物或治疗用途进行了单独保护。

比如：US20180125865A1涉及一种用于增强哺乳动物细胞存活和细胞代谢中至少一种的抗衰老药物组合物，该药物组合物包含药学有效量的至少两种Withaferin a或其结构类似物、香豆酚、人参皂苷、奎尼丁、水飞蓟素、licochalcone a、硫辛酸和芹菜素。

US20190030078A1涉及一种治疗受试者衰老的方法，该方法包括：向受试者应用衰老药物治疗方案以拯救受试者中的一个或多个第一细胞，其中衰老药物治疗方案源自对受试者的组织或器官的计算转录组分析。

结语

对于致力于使用机器学习方法辅助药物开发的公司来说，围绕AI算法方面的专利保护将为制药公司提供排他性的竞争优势，而对于使用机器学习算法开发出来的候选药物本身或其治疗用途等，也需要递交相应的专利申请以保护具体的产品管线。

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