MapLight平台包括三个关键技术：光遗传学、细胞转录组学和 STARmap，共同推动针对难治性脑部疾病和症状的首创靶向疗法的开发：

• 光遗传学：利用光控制大脑活动以识别与疾病相关的神经回路；

• 单细胞转录组学：识别疾病相关神经回路中的潜在药物靶点；

• STARmap（空间转录组学技术，来自Stanford许可）：可视化动物和人类脑组织中的潜在药物靶点。

在锁定药物靶点之后，运用药物化学和药物制剂方面的专业知识寻找能够与已识别靶点结合以改善功能失调的神经回路活动的候选产品。

核心候选药物 ML-007C-MA 是一种固定剂量复方：由 M1/M4 型毒蕈碱受体激动剂 ML-007 与一种外周作用的抗胆碱药（PAC，peripherally acting anticholinergic）共同配制。最初将其用于治疗精神分裂症和阿尔茨海默病相关精神病（ADP），目前处于临床II期。

近年来，毒蕈碱受体已成为治疗多种神经精神疾病（包括精神分裂症和 ADP）中的精神病和认知障碍的潜在有力治疗靶点。毒蕈碱受体是一类 G 蛋白偶联受体，由神经递质乙酰胆碱激活，其中M1 和 M4 受体亚型在脑中的表达最高，它们定位于与精神病和认知障碍有关的区域。在精神分裂症和阿尔茨海默病患者的死后脑组织中观察到毒蕈碱受体的改变。

然而，毒蕈碱受体也存在于各种外周组织中，外周毒蕈碱受体激动剂可能导致促胆碱能副作用，为此，可以将毒蕈碱激动剂与外周拮抗剂联用。

ML-007C-MA 的设计旨在激活CNS的 M1 与 M4 毒蕈碱受体以产生疗效，并通过同步激动剂与拮抗剂组分的药代动力学来减轻外周胆碱能副作用。I期临床结果已证明 ML-007C-MA具有良好的耐受性且给药便捷。

该药物的设计与BMS斥资 140 亿美元收购 Karuna Therapeutics 时关注的重点药物 Cobenfy 类似，后者已于2024年9月获得FDA的上市批准。

根据MapLight披露，截至 2025 年 6 月 30 日，与ML-007C-MA相关的专利家族主要围绕ML-007以及ML-007与PAC的组合物，结合专利检索结果，这些专利家族可能包括：

• PCT/US2011/050899和PCT/US2011/020902家族涉及活性成分及其医药用途，其中包括三项已授权的美国专利保护毒蕈碱激动剂噁二唑衍生物的化合物通式，涵盖 ML-007（2031~2032年间到期）；一项已授权的美国专利涵盖 ML-007 用于治疗精神分裂症和 ADP 等疾病的用途（将于 2031 年到期）。

• PCT/US2022/080429则涉及 ML-007 与 PAC （fesoterodine）组合物的治疗用途（将于 2042 年到期）。

• PCT/US2024/031316涉及含有 ML-007 和 PAC（fesoterodine） 的药物组合物，并限定了组合物中两种分子的含量（预计将于 2044 年到期）。

• 另外还有一项美国临时申请涵盖 ML-007 的盐和晶型。

* 以上文字仅为促进讨论与交流，不构成法律意见或咨询建议。