Shape Therapeutics主要聚焦于三个技术领域：RNA编辑工具、组织特异性 AAV 和制造技术（端到端方法）。除了公司自身的 RNA 靶向基因治疗产品组合外，还包括具有增强趋向性和穿透性的 AAV 衣壳，能够将基因药物递送到以前无法到达的组织。

AAV5 已被临床验证为一种安全有效的递送载体，其优势优于 AAV9 等其他血清型，包括更低的肝毒性和免疫原性，以及广泛的中枢神经系统趋向性。

Shape 的研究人员开发了一个平台，用于生成靶向特定组织的病毒载体。到目前为止，他们已经构建了专门针对非人类灵长类动物中枢神经系统和肌肉组织的 AAV。Shape 已构建出用于 AAV 生产的稳定细胞系，其性能优于标准瞬时表达方法。

SHP-DB1 是 Shape的工程化 AAV5 衣壳平台产生的，旨在克服天然 AAV 血清型的局限性。SHP-DB1 在非人灵长类中表现出更强的穿透脑深部区域的能力，同时对已知 AAV 毒性风险部位（包括肝脏与背根神经节（DRG））实现去靶向，从而能够通过静脉注射将基因药物输送到传统衣壳无法到达的神经元群体。

Shape 此前已达成多项交易，包括2023 年基于其 AAV 衣壳发现平台与大冢制药达成 15 亿美元的交易，用于开发玻璃体内给药的AAV疗法；2021 年基于其 RNA 编辑和 AAV 技术与罗氏达成 30 亿美元的合作，用于开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和其他罕见疾病的 RNA 编辑疗法。

Shape目前已经有多个专利家族围绕AAV的生产过程。

其中，PCT/US2021/044071家族涉及产生重组腺相关病毒（rAAV）病毒粒子的稳定细胞系，能够有条件地产生包装了编码有效载荷多核苷酸的rAAV；并且比由其他能够在瞬时转染时产生rAAV的类似细胞群产生的病毒粒子群具有更高的同质性。已授权的US12054738B2保护一种产生用于诱导生产包含有效载荷的重组 rAAV 病毒粒子的细胞的方法，限定了具体的操作步骤以及每个步骤中使用的核苷酸中的元件，包括：依次将第一多核苷酸构建体引入细胞、选择表达第一选择标记的细胞、再将第二和第三多核苷酸构建体引入细胞、选择表达第一选择标记和第二选择标记的细胞。

还有其他涉及AAV生产的不同技术方案，比如：AAV cap 蛋白的扩增系统（PCT/US2023/080783）、用于高水平表达AAV Rep和Cap蛋白的系统（PCT/US2024/043297）、使用稳定细胞系结合瞬时转染来生产 rAAV 的组合物和方法（US20240360473A1）、双相培养生产 rAAV 的系统和方法（PCT/US2024/058550）等。

此外，Shape还有部分家族涉及工程化的AAV衣壳，比如：PCT/US2022/051451涉及用于玻璃体内注射的功能性 AAV 衣壳，限定了衣壳的氨基酸序列。PCT/US2022/051452涉及用于全身给药的功能性 AAV 衣壳，具备对特定组织（例如肌肉和中枢神经系统组织）的高趋向性和低肝脏趋向性，权利要求限定衣壳的氨基酸序列。

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