2026年8月19日，FDA 加速批准 GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr，DTX401），用于治疗 8 岁及以上患有 Ia 型糖原贮积症 (GSDIa) 的成人和儿童患者。这是首个获得 FDA 批准的用于治疗 GSDIa 根本病因的疗法，也是 Ultragenyx 获得 FDA 批准的首款基因疗法。
2026/08/26
2026年8月19日，Moderna 与默沙东宣布，个体化 mRNA 肿瘤疫苗 intismeran autogene（V940/mRNA-4157）联合KEYTRUDA（pembrolizumab），在完全切除的高风险 IIB–IV 期黑色素瘤患者中取得 Ⅲ 期阳性结果。INTerpath-001 研究在预设期中分析中同时达到无复发生存期（RFS）主要终点和无远处转移生存期（DMFS）关键次要终点。这是个体化新抗原疗法和 mRNA 肿瘤治疗首次取得阳性 Ⅲ 期结果。
2026/08/25
2026年8月13日，FDA 加速批准 ZENBEXUS（iberdomide），与达雷妥尤单抗（CD38抗体）、透明质酸酶-fihj 和地塞米松（ZDd）联用治疗至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。ZENBEXUS 是 FDA 批准的首个 CELMoD（cereblon E3 ligase modulator）药物。
2026/08/21
2026年8月10日，Jazz Pharmaceuticals 宣布与致力于罕见病药物开发的 Actio Biosciences 达成最高 13.2 亿美元（8.20亿美元首付款 + 最高5亿美元里程碑）的收购协议。此次交易的核心资产为用于治疗 KCNT1 相关癫痫的口服小分子 KCNT1 离子通道抑制剂 ABS-1230，Jazz 拟利用其在罕见和严重癫痫领域的开发及商业化经验，加快该产品的后续开发。
2026/08/20
2026 年 8 月 6 日，致力于开发新型溶瘤免疫疗法的 Replimune 宣布 TUDRIQEV（vusolimogene oderparepvec-wtpg，原 RP1）已获得 FDA 加速批准，与 nivolumab 联合用于治疗接受含抗 PD-1 抗体方案后疾病进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤成人患者。TUDRIQEV 是 Replimune 的首款获批产品，也是继 2015 年 Imlygic（T-VEC） 后FDA批准的第二款溶瘤病毒疗法。
2026/08/13
2026 年 8 月 5 日，Moderna 宣布其新型季节性流感疫苗 mFLUSIVA（mRNA-1010）已经获得FDA的批准，用于 50 岁及以上成年人，其中 50–64 岁人群获得传统批准，≥65 岁人群基于免疫应答获得加速批准。mFLUSIVA 是 Moderna 第四款获得 FDA 批准的产品（全球第五款获批产品），也是 FDA 批准的首款 mRNA 流感疫苗。
2026/08/12
2026 年 8 月 3 日，全球领先的放射性药物公司 Curium 和 Lantheus 宣布双方已达成最终协议，Lantheus 将与 Curium US 的全资子公司合并。Lantheus 拥有用于癌症及其他疾病的诊断成像剂，核心资产包括 PSMA PET 影像剂 Pylarify 和心脏超声增强剂 Definity；Curium 则拥有全球化的生产制造平台与诊疗一体化产品组合。合并后的公司将覆盖更完整的核医学价值链，从放射性同位素生产制造至诊断成像和靶向放射性核素治疗。
2026/08/07
2026 年 7 月 29 日，强生宣布与体内 CAR-T 疗法公司 Sail Biomedicines达成战略协议并开展合作。此次合作将基于 Sail 专有的 eRNA™和靶向纳米颗粒平台，推进自身免疫性疾病领域的体内 CAR-T 项目并拓展该平台在其他治疗靶点的应用。根据协议，强生将向 Sail 支付 7.85 亿美元预付款，另外还获得了额外以 25.8 亿美元收购 Sail 的独家选择权，以此加强其在免疫学和 CAR-T 疗法领域的布局。
2026/08/06
2026 年 7 月 27 日，专注于研发体内 CRISPR 技术的临床阶段生物技术公司 Scribe Therapeutics 完成总额约1.56亿美元的 IPO。Scribe 致力于将 CRISPR 技术应用于常见疾病的体内治疗，首先从常见心血管代谢疾病切入。主导候选药物 STX-1150 是一款 LNP 递送的 CRISPR 表观遗传沉默疗法，通过表观遗传沉默 PCSK9 基因，从而降低 LDL-C 水平，目前处于临床I期阶段。
2026/07/31
2026年7月27日，全球免疫学创新公司 argenx 和 Forte Biosciences 宣布两家公司已达成最终协议，根据该协议，argenx 将以约为 22 亿美元收购 Forte Biosciences。Forte Biosciences 的主导项目 FB102 是一种首创的抗 CD122 抗体，能够抑制依赖 CD122 的致病性 T 细胞和 NK 细胞，进一步拓展了 argenx 的差异化免疫学药物产品组合。该药物已在白癜风和乳糜泻的临床概念验证中得到证实，并有望用于治疗多种自身免疫性疾病。
2026/07/29