2025年8月，Wugen 宣布完成 1.15 亿美元融资，用于推进首创同种异体 CAR-T 疗法 WU-CART-007（soficabtagene geleucel）的治疗复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和 T 细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的关键性 T-RRex 临床试验。WU-CART-007是一种靶向 CD7、经 CRISPR 编辑（删除CD7和TRAC）的同种异体 CAR-T，有望成为首个获批用于治疗 T 细胞恶性肿瘤的“现成”CAR-T 疗法。
2025/09/10
9月2日，Enlaza Therapeutics 宣布与 Vertex Pharmaceuticals 达成超过20亿美元的合作，利用 Enlaza 专有的 War-Lock 技术平台开发小型药物偶联物和 T 细胞接合剂，用于治疗某些自身免疫性疾病，或改进 Vertex 首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 Casgevy 的预处理方案。
2025/09/05
2025年8月28日，Replicate 宣布与诺和诺德达成高达 5.5 亿美元的合作，将利用 Replicate 的新型 srRNA 平台共同开发用于治疗肥胖症、2 型糖尿病和其他心脏代谢疾病的新型候选药物。
2025/09/04
2025年8月，PTAB 认定 Sarepta 未能成功无效宾夕法尼亚大学的重组AAV载体相关专利US11680274（'274 专利），此前Sarepta 治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因治疗产品 Elevidys 被告侵权而发起无效挑战。
2025/09/02
2025年7月，欧洲上诉委员会维持安斯泰来（Astellas）的固体片剂相关的欧洲专利EP3725778有效（T 0722/24），该专利涉及安斯泰来治疗前列腺癌的重磅药 XTANDI^®^（安可坦，活性成分：enzalutamide，恩扎卢胺），为其在欧洲市场赢得了更长的独占期。
2025/09/01
7月24日，诺华在特拉华州地区法院对Teva提起专利侵权诉讼，指控其侵犯了涵盖曲美替尼（trametinib）片剂的四件美国专利：8,580,304、9,155,706、9,271,941 和 9,399,021。以阻止曲美替尼的仿制药上市。7月30日，案件已交由Gregory B. Williams法官处理。
2025/08/29
8月18日，Skyhawk Therapeutics 宣布与德国默克（Merck KGaA）达成超过20亿美元的合作，共同研发用于治疗神经系统疾病的新型 RNA 靶向小分子药物。Skyhawk 将利用其专有的 SkySTAR （ Skyhawk 用于 RNA 可变剪接的小分子药物）平台，识别针对默克指定的特定 RNA 靶点的小分子候选药物。
2025/08/29
8月26日，BioArctic 宣布已与诺华达成约8亿美元的合作，将 BioArctic 专有的 BrainTransporter 技术与诺华的神经退行性疾病相关抗体相结合，开发一种潜在的新疗法。在此前 BioArctic 已经就该技术用于阿尔茨海默病达成了两项合作：与 BMS 合作开发PyroGlu-Aβ（焦谷氨酸-淀粉样β蛋白） 抗体 BAN2803，与卫材合作开发 BAN2802。
2025/08/28
8月13日，UPC 推翻了地方法院的裁决，并发布临时禁令裁决，阻止其在专利有效期内在所有 UPC 缔约国内制造、提供、投放市场或使用，或为上述目的进口或储存任何包含 nintedanib 的产品用于预防或治疗特发性肺纤维化。该案明确了在仿制药上市申请获得监管部门批准后但正式进入市场之前，什么样的行为可能会构成迫在眉睫的侵权风险而引发禁令。
2025/08/27
8月21日，FDA 批准 Ionis 的 Dawnzera（活性成分：donidalorsen） 用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管水肿（HAE）发作。这是首个也是唯一一个针对 HAE 的 RNA 靶向预防性治疗药物，通过自皮下注射（每 4 或 8 周一次），帮助患者降低发作频率。
2025/08/27