2026年9月18日，诺和诺德与 Kallyope 达成资产收购协议，拟获得三个非肠促胰素肥胖药物项目：每周注射的多肽候选药物 K-554（目前已准备提交美国IND申请）、一个新靶点小分子项目，以及一个处于先导化合物优化阶段的小分子受体激动剂项目，未来可探索单药治疗或与肠促胰素类药物联用。
2026/09/25
2026 年 9 月 15 日，QurCan Therapeutics 宣布与礼来达成覆盖多个项目的独家研究合作，利用其 TERP 聚合物-脂质纳米颗粒平台，开发面向中枢及外周神经系统疾病的核酸疗法。该平台旨在实现 mRNA、DNA 和寡核苷酸的靶向、全身及可重复给药。
2026/09/24
2026年9月8日，开发中枢神经系统肿瘤 CAR-T 疗法的 BrainChild Bio 宣布完成 1.16 亿美元A轮融资。资金将支持其已启动的 BCB-276 关键性Ⅱ期临床试验，评估该B7-H3靶向CAR-T疗法治疗弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）的效果；同时支持三靶点CAR-T项目 BCB-214 向胶质母细胞瘤首次临床试验推进。
2026/09/20
2026 年 9 月 8 日，诺华公布 delpacibart etedesiran（del-desiran） 治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的 III 期 HARBOR 研究结果：与安慰剂相比，该药未能显著改善主要终点视频手部张开时间（vHOT）。诺华正评估完整数据，并将与监管机构讨论后续研发路径。del-desiran 是诺华通过收购 Avidity 获得的 AOC 候选药物之一。
2026/09/17
ADARx Pharmaceuticals 于 2019 年在 San Diego 成立，专注于开发下一代 siRNA 疗法，其核心团队成员曾任职于 Arrowhead 和 Ionis。2026年9月4日，ADARx 向美国证券交易委员会提交上市文件，计划将所得款项主要用于推进三种临床阶段药物的研发，包括用于支持 CFB 靶向 siRNA agazisiran 针对多种补体介导疾病的II期临床试验。
2026/09/12
2026 年 8 月 31 日，礼来与 Merida Biosciences 宣布达成最终收购协议，交易总金额最高达 28.75 亿美元，包括首付款及与后续里程碑付款。Merida 通过工程化 Fc 融合蛋白，选择性结合并清除驱动自身免疫性疾病和过敏性疾病的致病性抗体。其核心候选药物 MER511 已进入治疗 Graves 病的I期临床试验。
2026/09/11
2026年8月27日，FDA 批准 Priovant Therapeutics（由Roivant与辉瑞共同设立）开发的 Lisraya（brepocitinib）用于成人皮肌炎，Lisraya 是一种首创的 TYK2/JAK1 选择性双重抑制剂，也是目前唯一获批的皮肌炎靶向口服药物，此前获孤儿药资格并通过优先审评获批，现已在美国上市供应。
2026/09/07
2026年8月27日，FDA批准Priovant Therapeutics（由Roivant与辉瑞共同设立）开发的Lisraya（brepocitinib）用于成人皮肌炎，Lisraya是一种首创的 TYK2/JAK1 选择性双重抑制剂，也是目前唯一获批的皮肌炎靶向口服药物，此前获孤儿药资格并通过优先审评获批，现已在美国上市供应。
2026/09/04
2026年8月26日，FDA 已批准 Revolution 的 RASONQUE（daraxonrasib）每日一次口服片剂，用于治疗至少接受过一种既往全身治疗或不适合接受多药联合全身治疗的转移性胰腺腺癌（PDAC）成人患者，较原 FDA 目标日期提前约 6.5 个月获批。Daraxonrasib 是首款获批的 RAS(ON) 多选择性抑制剂，也是首款用于转移性胰腺腺癌、可广泛抑制多种RAS突变的RAS靶向药物。
2026/09/01
2026年8月24日，Hanmi Pharmaceutical 宣布与罗氏旗下 Genentech 达成最高约 23 亿美元（1.9亿美元首付款）的独家许可协议，授予后者新型代谢治疗候选药物 HM17321 在韩国以外地区的开发、生产和商业化权利。HM17321 是一款长效、CRFR2 选择性 UCN2 类似物（非肠促胰素类减重药物），拟在减重同时保留瘦体重，用于治疗肥胖症及相关疾病，例如 2 型糖尿病和心血管疾病。
2026/08/27