结合前面系列文章，本文我们将梳理和总结AAV工程化衣壳使用的主要风险来源以及不同风险障碍的差异，并在此基础上探讨Biotech应对风险时的考量因素。
2023/06/12
上篇我们分析了使用工程化衣壳存在的潜在风险以及不同类型企业需要关注的风险重点。目前领域内大部分Biotech会直接选择现有或已经验证的工程化衣壳来递送药物，本文我们将尝试探讨这类企业面临的两类风险障碍情况。
2023/05/29
Biotech要排查使用工程化AAV衣壳存在哪些风险，首先要明晰衣壳工程化技术发展过程中存在哪些维度的发明。本文将从AAV衣壳工程化的技术发展出发，尝试梳理使用工程化衣壳主要存在哪些潜在的风险。
2023/05/15
近年来基因治疗的受关注度日渐提升，AAV作为一种临床应用比较成熟的递送工具也承载着人们的期待，目前领域内不断尝试对其进行工程化改造，以解决AAV载体针对特定组织或细胞转导效率低或是不能转导的问题，可以预见，未来使用工程化AAV衣壳作为递送工具将是一种主流趋势。本系列我们将从衣壳改造的技术发展出发，来探讨使用工程化AAV衣壳的风险问题。
2023/05/01
Voyager Therapeutics专注于开发神经系统疾病的AAV基因疗法，其治疗帕金森病的候选产品VY-AADC在1b期临床试验中取得初步的效果。今年2月，Voyager
2019/04/12
近日，百健 (Biogen)收购AAV基因治疗公司Nightstar，加入到基因治疗领域的激烈竞争中，Nightstar技术来自于牛津大学，其明星候选产品NSR-REP1已经进入临床3期阶段。
2019/03/15
Regenxbio拥有强大的新一代AAV基因递送平台 (NAV技术平台)，这项许可自UPenn的技术平台将Regenxbio推向了AAV基因疗法的领先队列，让我们来一探究竟。
2019/02/22
β-地中海贫血发病的根本原因是β-珠蛋白基因发生了突变，通过基因治疗可纠正缺陷基因达到根治疾病的目的。目前针对β-地中海贫血，Bluebird的BB305已经进入临床三期，若试验顺利，有望近年上市。BB305是一种慢病毒载体，本文将探讨其研发过程中涉及的基因组改造及其专利保护情况。
2019/02/08
近日，治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法AVXS-101获FDA优先审评，AVXS-101使用AAV9载体将正常基因递送至患者体内，有望成为继LUXTURNA之后第二款获批的在体
2019/02/01
2017年底，Spark研发的首款用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法产品LUXTURNA获得了FDA的批准，加之此前获批的两款CAR-T基因疗法，预示着基因疗法将重见天日，我们结合LUXTURNA的诞生讲讲Spark公司的知识产权运营策略。
2018/07/20