Voyager Therapeutics专注于开发神经系统疾病的AAV基因疗法，其治疗帕金森病的候选产品VY-AADC在1b期临床试验中取得初步的效果。今年2月，Voyager
2019/04/12
近日，百健 (Biogen)收购AAV基因治疗公司Nightstar，加入到基因治疗领域的激烈竞争中，Nightstar技术来自于牛津大学，其明星候选产品NSR-REP1已经进入临床3期阶段。
2019/03/15
Regenxbio拥有强大的新一代AAV基因递送平台 (NAV技术平台)，这项许可自UPenn的技术平台将Regenxbio推向了AAV基因疗法的领先队列，让我们来一探究竟。
2019/02/22
β-地中海贫血发病的根本原因是β-珠蛋白基因发生了突变，通过基因治疗可纠正缺陷基因达到根治疾病的目的。目前针对β-地中海贫血，Bluebird的BB305已经进入临床三期，若试验顺利，有望近年上市。BB305是一种慢病毒载体，本文将探讨其研发过程中涉及的基因组改造及其专利保护情况。
2019/02/08
近日，治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法AVXS-101获FDA优先审评，AVXS-101使用AAV9载体将正常基因递送至患者体内，有望成为继LUXTURNA之后第二款获批的在体
2019/02/01
2017年底，Spark研发的首款用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法产品LUXTURNA获得了FDA的批准，加之此前获批的两款CAR-T基因疗法，预示着基因疗法将重见天日，我们结合LUXTURNA的诞生讲讲Spark公司的知识产权运营策略。
2018/07/20