Strand Therapeutics 致力于开发可编程的 mRNA 疗法，用于治疗癌症或其他疾病。2025年8月7日，Strand Therapeutics 完成 1.53 亿美元 B 轮融资，进一步推进以 STX-001 为首的可编程 mRNA 管线，STX-001 是一种可编程的 mRNA 疗法，可直接从肿瘤微环境中表达 IL-12。
2025/09/23
9月16日，诺和诺德在欧洲糖尿病研究协会大会上公布了 III 期 REDEFINE 1 试验的积极结果，68 周后使用每周一次皮下注射 2.4 mg cagrilintide的患者平均体重减轻11.8%，且总体耐受性良好。基于此，诺和诺德将在今年第四季度启动 cagrilintide 的 3 期临床试验（RENEW）。
2025/09/18
9月15日，Monte Rosa Therapeutics 宣布与诺华达成高达 57 亿美元合作，共同开发治疗免疫介导疾病的降解剂。这是该公司与诺华达成的第二份协议，此前该公司于 2024 年 10 月就 VAV1 降解剂（包括 MRT-6160）与诺华达成全球独家许可，MRT-6160 在免疫介导疾病的多项 2 期研究方面已取得重大进展。
2025/09/16
9月10日，LB Pharmaceuticals 宣布其通过IPO筹集了 2.85 亿美元，是今年迄今为止规模最大的 IPO，打破了自2月份以来生物科技公司 IPO 的长期低迷。LB 主要利用这笔资金推进口服药物小分子 LB-102 的研发。LB-102 属于老药新用，有望成为美国首个获批用于治疗神经精神疾病的苯甲酰胺类药物。
2025/09/12
2025年8月，Wugen 宣布完成 1.15 亿美元融资，用于推进首创同种异体 CAR-T 疗法 WU-CART-007（soficabtagene geleucel）的治疗复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和 T 细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的关键性 T-RRex 临床试验。WU-CART-007是一种靶向 CD7、经 CRISPR 编辑（删除CD7和TRAC）的同种异体 CAR-T，有望成为首个获批用于治疗 T 细胞恶性肿瘤的“现成”CAR-T 疗法。
2025/09/10
9月2日，Enlaza Therapeutics 宣布与 Vertex Pharmaceuticals 达成超过20亿美元的合作，利用 Enlaza 专有的 War-Lock 技术平台开发小型药物偶联物和 T 细胞接合剂，用于治疗某些自身免疫性疾病，或改进 Vertex 首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 Casgevy 的预处理方案。
2025/09/05
2025年8月28日，Replicate 宣布与诺和诺德达成高达 5.5 亿美元的合作，将利用 Replicate 的新型 srRNA 平台共同开发用于治疗肥胖症、2 型糖尿病和其他心脏代谢疾病的新型候选药物。
2025/09/04
8月18日，Skyhawk Therapeutics 宣布与德国默克（Merck KGaA）达成超过20亿美元的合作，共同研发用于治疗神经系统疾病的新型 RNA 靶向小分子药物。Skyhawk 将利用其专有的 SkySTAR （ Skyhawk 用于 RNA 可变剪接的小分子药物）平台，识别针对默克指定的特定 RNA 靶点的小分子候选药物。
2025/08/29
8月26日，BioArctic 宣布已与诺华达成约8亿美元的合作，将 BioArctic 专有的 BrainTransporter 技术与诺华的神经退行性疾病相关抗体相结合，开发一种潜在的新疗法。在此前 BioArctic 已经就该技术用于阿尔茨海默病达成了两项合作：与 BMS 合作开发PyroGlu-Aβ（焦谷氨酸-淀粉样β蛋白） 抗体 BAN2803，与卫材合作开发 BAN2802。
2025/08/28
8月21日，FDA 批准 Ionis 的 Dawnzera（活性成分：donidalorsen） 用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管水肿（HAE）发作。这是首个也是唯一一个针对 HAE 的 RNA 靶向预防性治疗药物，通过自皮下注射（每 4 或 8 周一次），帮助患者降低发作频率。
2025/08/27