7月28日，Avidity Biosciences 宣布， delpacibart etedesiran（del-desiran）治疗 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的全球 3 期临床试验 HARBOR 已完成患者入组。作为 DM1 领域首个全球 3 期临床试验，HARBOR 的关键数据预计将于 2026 年第二季度公布。
2025/07/30
7月14日，Tevogen 宣布，其人工智能项目 Tevogen.AI 联合微软和 Databricks 成功搭建出其基础模型 PredicTcell™ 的 Alpha 版本，显著加快免疫活性靶点的识别。
2025/07/30
2025年7月，Akari宣布将继续推进对新型毒素分子PH1的研究，包括其如何破坏癌细胞生长的关键驱动因素，并预计将于年底前获得进一步临床前研究的初步数据。公司正在推进利用 PH1 有效载荷设计针对 Trop2 和未公开靶点的 ADC。
2025/07/29
2025 年 7 月 23 日，Dispatch Bio 宣布正式成立，其使命是设计一种针对实体瘤的通用治疗方法，实体瘤占全球癌症的约 90%。自 2022 年成立以来，Dispatch 已筹集 2.16 亿美元，预计首个项目将于 2026 年进入临床阶段。
2025/07/25
2025 年 7 月 15 日，Lisata Therapeutics 宣布获得 certepetide 的活性成分专利 US12351653B1，预计到期日至 2040 年 3 月，进一步加强了其专利组合。
2025/07/23
7月11日，Capricor Therapeutics宣布其已收到 FDA 关于 deramiocel BLA的完整回复函，deramiocel 是用于治疗与 DMD 相关心肌病的细胞疗法。FDA 表示其无法批准现有 BLA，指出其BLA 不符合实质性有效性证据的法定要求，且需要更多临床数据。Capricor 将与 FDA 进一步沟通，并计划于 2025 年第三季度重新提交其 BLA。
2025/07/22
2025年7月15日，FDA 批准用于治疗 Stargardt 病的基因疗法 AAVB‑039 的临床试验申请。AAVB-039 利用 AAVantgarde 专有的双 AAV-intein 平台，可同时递送两段 ABCA4 基因，并在视网膜内表达完整蛋白。
2025/07/21
7月15日，Acumen Pharmaceuticals 与 JCR Pharmaceuticals达成约5.5亿美元的合作，通过将 JCR 的血脑屏障穿透平台 J-Brain Cargo 与 Acumen 的淀粉样β蛋白寡聚体选择性抗体相结合，使得sabirnetug 和其他 AβO 选择性抗体可以跨越血脑屏障，从而治疗阿尔茨海默病。
2025/07/18
2025年7月14日，Nanoscope Therapeutics 启动向 FDA 滚动提交 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射用混悬液） 治疗视网膜色素变性的 BLA 申请，MCO-010 是首个利用光遗传学技术，以非突变依赖的方式恢复视力的基因疗法。
2025/07/16