AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(三):总结与展望
结合前面系列文章,本文我们将梳理和总结AAV工程化衣壳使用的主要风险来源以及不同风险障碍的差异,并在此基础上探讨Biotech应对风险时的考量因素。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(二):风险分级
上篇我们分析了使用工程化衣壳存在的潜在风险以及不同类型企业需要关注的风险重点。目前领域内大部分Biotech会直接选择现有或已经验证的工程化衣壳来递送药物,本文我们将尝试探讨这类企业面临的两类风险障碍情况。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(一):风险认知
Biotech要排查使用工程化AAV衣壳存在哪些风险,首先要明晰衣壳工程化技术发展过程中存在哪些维度的发明。本文将从AAV衣壳工程化的技术发展出发,尝试梳理使用工程化衣壳主要存在哪些潜在的风险。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战——序
近年来基因治疗的受关注度日渐提升,AAV作为一种临床应用比较成熟的递送工具也承载着人们的期待,目前领域内不断尝试对其进行工程化改造,以解决AAV载体针对特定组织或细胞转导效率低或是不能转导的问题,可以预见,未来使用工程化AAV衣壳作为递送工具将是一种主流趋势。本系列我们将从衣壳改造的技术发展出发,来探讨使用工程化AAV衣壳的风险问题。
DNA碱基编辑技术——总结与展望
本系列文章探讨了DNA碱基编辑技术可能存在的专利风险,并探讨了大药企、中小型药企和科学服务型企业这三类不同玩家解决碱基编辑技术领域专利风险的基本思路。作为本系列的最后一篇文章,本文将尝试呈现,从建立风险解决的优先级框架出发,在产品开发过程中动态调整解决专利风险的优先级,从而促进创新的发展。
DNA碱基编辑技术——专利风险解决思路
DNA碱基编辑领域复杂的专利壁垒是进入该领域的玩家所需要考虑的重要因素。本文将尝试从大药企、中小型药企和科学服务型企业三个视角讨论这些玩家进入DNA碱基编辑器领域时,解决专利风险的基本思路。
DNA碱基编辑技术——从技术原理看专利风险
专利申请往往伴随着技术的不断革新而产生。所以本文我们将立足于技术原理,结合CRISPR/Cas系统到DNA碱基编辑器的发展历程,尝试探讨DNA碱基编辑器的主要专利风险。
DNA碱基编辑技术——序
2016年,David Liu教授率先开发了胞嘧啶碱基编辑器,标志着DNA碱基编辑技术的诞生。2017年,David Liu又与张锋、J. Keith Joung共同成立首个利用碱基编辑技术开发全新疗法的公司——Beam Therapeutics,标志着DNA碱基编辑领域新的里程碑。DNA碱基编辑机遇与挑战并存,我们希望通过本系列文章分享我们对这个领域的观察与思考。
RNA药物的非病毒载体递送—终
非病毒载体递送系统的专题研究即将结束,前面的系列文章中我们梳理了LNP递送系统和GalNAc递送系统的技术发展以及专利保护情况,今天我们继续总结这2种技术,并在此基础上,说说其他处于临床阶段的非病毒载体递送技术。
RNA药物的非病毒载体递送—GalNAc递送系统
上期我们讨论了LNP组合物各组分以及各组分配比的发现过程以及相应基础专利的保护情况,今天我们接着探讨另一种基于偶联物的核酸递送技术——GalNAc递送系统,该技术已有4款衍生产品获批上市。