新型递送系统VLP的专利策略(总结)
在本系列文章的最后一篇文章,我们将围绕新型递送系统VLP递送mRNA和RNP 2种体系的包装问题,尝试总结我们在技术发展和专利策略中的相关研究。
新型递送系统VLP的专利策略(二)
上一篇我们从VLP递送系统的技术发展过程,和大家分享了VLP包装mRNA或RNP的主要技术手段,以及带来的潜在专利风险。今天我们将结合领域内的技术发展和大家讨论VLP包装mRNA或RNP领域的专利保护策略。
新型递送系统VLP的专利策略(一)
上篇序中我们提到,VLP在传统的逆转录或慢病毒载体上进行删减,去除了包含包装信号的LTR下游序列,只保留负责组装成病毒包膜和衣壳的Gag-Pol蛋白。VLP如何能够在衣壳组装过程中将mRNA、蛋白或RNP包装到壳内,是解决VLP高效递送所面临的关键问题之一。接下来的文章中,我们将和大家分享领域内围绕VLP包装mRNA和RNP的主要设计思路,以及相关的专利问题。
新型递送系统VLP的专利策略-序
近年来,领域内一直在探索体内基因编辑药物的有效递送方式,VLP(Virus-like Particle,病毒样颗粒)作为一种新型递送平台,兼具病毒载体和非病毒载体的优势,在基因编辑药物递送中展现了广泛的潜力。在本系列的文章中,我们将和大家分享VLP递送mRNA和RNP相关技术和专利方面的一些感悟。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(三):总结与展望
结合前面系列文章,本文我们将梳理和总结AAV工程化衣壳使用的主要风险来源以及不同风险障碍的差异,并在此基础上探讨Biotech应对风险时的考量因素。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(二):风险分级
上篇我们分析了使用工程化衣壳存在的潜在风险以及不同类型企业需要关注的风险重点。目前领域内大部分Biotech会直接选择现有或已经验证的工程化衣壳来递送药物,本文我们将尝试探讨这类企业面临的两类风险障碍情况。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(一):风险认知
Biotech要排查使用工程化AAV衣壳存在哪些风险,首先要明晰衣壳工程化技术发展过程中存在哪些维度的发明。本文将从AAV衣壳工程化的技术发展出发,尝试梳理使用工程化衣壳主要存在哪些潜在的风险。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战——序
近年来基因治疗的受关注度日渐提升,AAV作为一种临床应用比较成熟的递送工具也承载着人们的期待,目前领域内不断尝试对其进行工程化改造,以解决AAV载体针对特定组织或细胞转导效率低或是不能转导的问题,可以预见,未来使用工程化AAV衣壳作为递送工具将是一种主流趋势。本系列我们将从衣壳改造的技术发展出发,来探讨使用工程化AAV衣壳的风险问题。
RNA药物的非病毒载体递送—终
非病毒载体递送系统的专题研究即将结束,前面的系列文章中我们梳理了LNP递送系统和GalNAc递送系统的技术发展以及专利保护情况,今天我们继续总结这2种技术,并在此基础上,说说其他处于临床阶段的非病毒载体递送技术。
RNA药物的非病毒载体递送—GalNAc递送系统
上期我们讨论了LNP组合物各组分以及各组分配比的发现过程以及相应基础专利的保护情况,今天我们接着探讨另一种基于偶联物的核酸递送技术——GalNAc递送系统,该技术已有4款衍生产品获批上市。