2011年8月，FDA批准Xalkori^®^ (crizotinib)用于治疗间变性淋巴瘤激酶 (ALK)阳性的局部晚期或转移的非小细胞肺癌 (NSCLC)，成为首个针对ALK进行靶向治疗的药物。该药目前已在包括中国在内的多个国家获得批准，被公认为ALK阳性的晚期NSCLC一线标准治疗药物。
2019/03/21
近日，百健 (Biogen)收购AAV基因治疗公司Nightstar，加入到基因治疗领域的激烈竞争中，Nightstar技术来自于牛津大学，其明星候选产品NSR-REP1已经进入临床3期阶段。
2019/03/15
美国联邦巡回上诉法院（CAFC）近期就Athena公司的一项专利的可专利性做出了判决。该判决可以反映目前CAFC对疾病诊断相关发明可专利性的态度，对于biomarker等其他有商业价值的保护客体，也具有一定的参考价值。
2019/03/08
免疫疗法(immunotherapy)是通过增强机体免疫系统的功能以杀灭癌细胞的技术，近年来在癌症治疗中大显身手，然而该领域仍需革新的手段来帮助机体抵御疾病。秉承这一理念，Inovio Pharmaceuticals致力于活性DNA免疫疗法的研发，这一疗法可以增强机体的免疫反应以预防和治疗癌症及传染病。
2019/03/01
Regenxbio拥有强大的新一代AAV基因递送平台 (NAV技术平台)，这项许可自UPenn的技术平台将Regenxbio推向了AAV基因疗法的领先队列，让我们来一探究竟。
2019/02/22
专利复审委员会近期对一系列“葡糖淀粉酶”相关专利的无效请求进行了口头审理，并做出了无效审查决定。上期我们讨论了关于“新序列”的创造性判断标准，本期我们将探讨涉及氨基酸序列突变的权利要求是否得到说明书支持的问题。
2019/02/15
β-地中海贫血发病的根本原因是β-珠蛋白基因发生了突变，通过基因治疗可纠正缺陷基因达到根治疾病的目的。目前针对β-地中海贫血，Bluebird的BB305已经进入临床三期，若试验顺利，有望近年上市。BB305是一种慢病毒载体，本文将探讨其研发过程中涉及的基因组改造及其专利保护情况。
2019/02/08
近日，治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法AVXS-101获FDA优先审评，AVXS-101使用AAV9载体将正常基因递送至患者体内，有望成为继LUXTURNA之后第二款获批的在体
2019/02/01
近期，专利复审委员会对一系列“葡糖淀粉酶”相关专利的无效请求进行了口头审理，并做出了无效审查决定。这些案件的争议焦点包括说明书中实验数据的真实性、发明的创造性与说明书中实验数据的关系、涉及序列的发明的创造性判断标准等，对了解目前生物医药领域的审查实践有很好的参考价值，TiPLaber将与大家共同探讨这些有趣的案例。
2019/01/25
2018年4月，FDA批准了用于治疗X-连锁低磷性佝偻病(XLH)的单抗药物burosumab(商品名Crysvita)的上市申请。在此之前，burosumab已于2018年2月份获得欧盟的有条件的上市许可。burosumab是靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的全人源IgG1单抗，同时也是全球首个治疗XLH的药物。
2019/01/18