辉瑞Ibrance^®^是全球首个被批准用作癌症疗法的CDK4/6抑制剂，用于女性绝经后晚期或转移性HR^+^/ HER2^-^乳腺癌的联合治疗。今年4月，基于真实世界用药数据，该药适应症扩大至男性患者的晚期或转移性乳腺癌。
2019/06/20
在2019年的ACSO大会上，Daiichi Sankyo（第一三共制药）公布了其靶向HER3的抗体偶联药物U3-1402在治疗携带EGFR基因突变且对TKI疗法具有抗性的非小细胞肺癌（NSCLC）中具有良好的抗癌活性和安全性，有望成为难治性NSCLC患者新的治疗选择。
2019/06/14
2019年3月，阿斯利康与第一三共合作共同开发抗HER2 ADC药物trastuzumab deruxtecan，双方计划于2019年下半年递交治疗HER2阳性转移性乳腺癌的第一份BLA上市申请，有望填补耐药性HER2阳性乳腺癌的市场空白，双方还在继续探索其在HER2低表达癌症以及多种HER2阳性癌症中的应用。
2019/06/07
2017年11月，FDA批准辉瑞Sutent^®^的适应症扩展申请，用于辅助治疗复发性肾细胞癌成年患者。自2006年首次获批上市以来，Sutent^®^目前已经是晚期肾细胞癌的标准疗法，这次批准也标志着Sutent^®^成为该病症患者群的第一个维持疗法。
2019/05/23
全球首款纳米抗体药物caplacizumab (商品名：Cablivi^®^)于2018年9月获得了欧盟EMA的批准，用于治疗罕见血液疾病，caplacizumab由Ablynx基于其特有的纳米抗体技术开发而成，预示着纳米抗体这一新型抗体形式正式走向了商业市场。
2019/05/10
2019年4月，Amgen/UCB宣布FDA批准其骨质疏松症治疗药物Evenity（romosozumab）上市，用于治疗绝经后女性伴随有高骨折风险的骨质疏松症。romosozumab是靶向sclerostin的人源化IgG2单抗，也是全球首款靶向sclerostin的单抗。
2019/04/19
2018年10月16日，美国FDA宣布批准辉瑞公司的新一代PARP抑制剂（商品名为Talzenna）上市，用于治疗胚系（遗传性）BRCA突变（gBRCAm），HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌（MBC）患者。这是迄今为止，FDA批准的第4款PARP抑制剂。
2019/04/18
2011年8月，FDA批准Xalkori^®^ (crizotinib)用于治疗间变性淋巴瘤激酶 (ALK)阳性的局部晚期或转移的非小细胞肺癌 (NSCLC)，成为首个针对ALK进行靶向治疗的药物。该药目前已在包括中国在内的多个国家获得批准，被公认为ALK阳性的晚期NSCLC一线标准治疗药物。
2019/03/21
β-地中海贫血发病的根本原因是β-珠蛋白基因发生了突变，通过基因治疗可纠正缺陷基因达到根治疾病的目的。目前针对β-地中海贫血，Bluebird的BB305已经进入临床三期，若试验顺利，有望近年上市。BB305是一种慢病毒载体，本文将探讨其研发过程中涉及的基因组改造及其专利保护情况。
2019/02/08
近日，治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法AVXS-101获FDA优先审评，AVXS-101使用AAV9载体将正常基因递送至患者体内，有望成为继LUXTURNA之后第二款获批的在体
2019/02/01